A szakemberek egy lipid nanorészecske alapú szállítórendszert fejlesztettek ki, amely kifejezetten a rákos sejteket veszi célba és genetikai manipuláció révén elpusztítja azokat. A CRISPR-LNPs nevű rendszer egy hírvivő RNS-t hordoz, amelynek közbenjárásával a molekuláris ollóként működő Cas9 enzim feldarabolja a sejtek DNS-ét – derül ki a Dan Peer professzor laboratóriumában végzett forradalmi kutatás eredményeiről beszámoló tanulmányból, amely a Science Advances című folyóiratban jelent meg.

Ez a világ első tanulmánya, amely bizonyítja, hogy a CRISPR génszerkesztési rendszerrel hatékonyan lehet kezelni a rákot élő állati szervezetben – mondta Peer, aki szerint fontos hangsúlyozni, hogy

"ez nem kemoterápia. Nincsenek mellékhatások, és egy ilyen módon kezelt rákos sejt soha többé nem válik aktívvá. A Cas9 enzim feldarabolja a rákos sejt DNS-ét, ezáltal semlegesítve a sejtet és végérvényesen megakadályozva annak replikációját".

Peer és kollégái a glioblastoma és az áttétes petefészekrák kezelésében vizsgálták a technológia alkalmazásának hatékonyságát. A glioblastoma a legagresszívebb agydaganattípus. A betegség megállapítását követően a várható élettartam 15 hónap és az ötéves túlélési ráta csupán 3 százalék. A szakemberek kimutatták, hogy

mindössze egyszeri CRISPR-LNPs kezelés megduplázta a glioblastomás egerek várható átlagos élettartamát, nagyjából 30 százalékkal növelve az állatok túlélési rátáját.

A petefészekrákot a betegség előrehaladott stádiumában diagnosztizálják a betegek többségénél, amikor már kialakultak az áttétek a szervezetben. Az elmúlt évek tudományos előrelépései ellenére még ma is mindössze a páciensek egyharmada éli túl a betegséget. A CRISPR-LNPs kezelés 80 százalékkal növelte a túlélési rátát az áttétes petefészekrákban szenvedő egereknél.

A CRISPR génszerkesztési technológia – melynek feltalálóit októberben ismerték el Nobel-díjjal – képes azonosítani és módosítani bármilyen genetikai szegmenst, forradalmasította a gének célzott szétdarabolására, megjavítására vagy akár kicserélésére irányuló képességünket. Peer professzor szerint azonban a kutatásban való széles körű alkalmazása ellenére a módszer klinikai hasznosítása még mindig gyerekcipőben jár, mivel egy hatékony szállítórendszerre van szükség ahhoz, hogy a CRISPR-t biztonságban és pontosan eljuttassuk a célsejtekhez. "Az általunk kifejlesztett szállítórendszer a rákos sejtek túléléséért felelős DNS-t célozza meg. Ez egy innovatív módja az olyan agresszív ráktípusok kezelésének, amelyeket ma még nem lehet gyógyítani" – hangsúlyozta a professzor.

A kutatók hangsúlyozzák, hogy a technológia számtalan új lehetőséget nyit meg más ráktípusok, valamint ritka genetikai betegségek és az AIDS-hez hasonló krónikus vírusos betegségek kezelésére.

Peer és kollégái következő lépésként a genetikailag rendkívül érdekes vérrák, valamint genetikai betegségek, köztük a Duchenne-féle izomsorvadás kezelésében fogják vizsgálni a módszer hatékonyságát.

Ha máskor is tudni szeretne hasonló dolgokról, kövesse a HVG Tech rovatának tudományos kérdésekkel is foglalkozó Facebook-oldalát.