Az egerekbe vegyületet fecskendeztek be, hogy gátolják a betegséget okozó hibás gén tevékenységét. "Nem javítottuk ki a háttérben lévő génhibát, hanem udvariasabb viselkedésre késztettük" - mondta Charles Thornton, a New York-i Rochester Egyetem kutatója, a tanulmány szerzője. A kutatás az úgynevezett antiszensz technológiára épült, amelynél szintetikus molekulákat használnak gének aktivitásának fékezésére. Ma már több cég fejleszt erre a megközelítésre épülő gyógyszereket.
Thornton elmondta, hogy sok örökletes betegséggel ellentétben az izomsorvadásnak ennél a típusánál a génhiba következtében nem hibás fehérje termelődik - esetleg hiányzik valamely fehérje -, hanem a genetikai utasításokat továbbító ribonukleinsav (RNS) káros formája áll elő, amely mérgezi a sejteket.
A miotikus izomdisztrófia nevű elváltozás azzal jár, hogy az izmok képtelenek az ellazulásra; a betegség az Egyesült Államokban mintegy 40 ezer embert érint. Az ezzel élő embereknek Thornton szerint mindenük adott egy egészséges testhez, csak éppen néhány fehérje rossz helyre megy.
A kutatócsoport olyan molekulát hozott létre, amely pontosan illeszkedik a hibás RNS szakaszhoz, blokkolja toxikus hatását, ám kódolt fehérje termelődik. Amikor miotonikus disztrófiás egerek izmaiba fecskendezték a vegyületet, az így "megragadott" fehérje eljutott az izomszöveteikbe, és lehetővé tette, hogy izmaik megfelelően ellazuljanak. A kutatásvezető szerint eredményeik reményt adnak arra, hogy emberek számára is hatásos gyógyszert fejleszthetnek majd ki a betegségre.
Biztató kísérlet: leküzdhető lesz az izomsorvadás?
Megakadályozták egy génhiba aktiválódását egerekben. Ez az izomsorvadások egy formáját okozza - közölték amerikai kutatók a Science tudományos folyóirat friss számában.
A BDPST Group a Volánbusz-ügyről: nem érkezett hatósági megkeresés sem a társasághoz, sem tulajdonosához, Tiborcz Istvánhoz
Több mint száz évet kellett rá várni, de találtak egy új macskafajt
A leopardus tilcayo aprócska, a szemei sötétbarnák és leopárdokhóz hasonló a bundája.
Konkrétan hogyan pusztíthatja el az emberiséget az AI? Tényleg megteszi?
Amerikai kutatók szerint bár az elmúlt időszakban felerősödtek a mesterséges intelligencia kapcsán az apokalipsztist felvázoló forgatókönyvek, nem eszik ilyen forrón a kását.
Megvan a kormány közösségi közlekedésért és vasútért felelős államtitkára
Böde Csaba a pénzügyi szférában dolgozott, emellett aktivistaként foglalkozott a közösségi közlekedéssel.
Szigorított a japán jegybank, 31 éves csúcson a kamatszint
Azt szeretnék, ha nem menne a 2 százalékos cél fölé az infláció, ezért 25 bázisponttal emeltek a kamaton.
Első fokon négy évet kapott a teniszedző, aki behálózta gyerekkorú tanítványát
A férfit folytatólagosan elkövetett szexuális visszaélés miatt ítélték el, de enyhítésért fellebbezett.
A TEK és az Országgyűlési Őrség végleg eltűnik a jogszabályokból
Egyszerre hatvan kormányrendeletet adtak ki, de mindegyik ugyanarról szól.
